У серпні 2019 року в Росії зареєстрували перший препарат для пацієнтів зі СМА. Терапія не виліковує СМА повністю, але зупиняє розвиток хвороби та покращує якість життя людини.
50% дітей із СМА не доживають до двох років (це діти переважно з 1-ю формою захворювання). SMA може проявитися в будь-якому віці, «м'які» форми виявляються в середньому та похилому віці. У середньому кожна 50 людина має рецесивний ген, здатний викликати СМА.
Спінраза – Це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.