У серпні 2019 року в Росії зареєстрували перший препарат для пацієнтів із СМА. Терапія не виліковує СМА повністю, але зупиняє розвиток хвороби та покращує якість життя людини.Nov 29, 2021
Лікування Радикального лікування немає. Бо спинальна м'язова атрофія – Порушення, яке проявляється в синапсах моторних нейронів, стан може бути поліпшено за рахунок збільшення рівня SMN – білка. Мета сучасних досліджень – пошук препаратів, які збільшують рівні SMN.
«Золгенсма» – одне з трьох існуючих у світі ліків, які застосовують при СМА. Один укол, зроблений якомога раніше, здатний загальмувати і навіть зупинити розвиток хвороби.
Без лікування 95% дітей зі СМА першого типу не доживають до року, а 5%, що залишилися, – помирають до чотирирічного віку. Більшість дітей із менш важкою формою СМА до підліткового віку сідають у інвалідне крісло. Один з двох зареєстрованих у Росії препаратів для лікування СМА – "Спінраза" (Нусінерсен).