Його виробляє швейцарська компанія Novartis. Інші два препарати для лікування – «Спінраза» та «Рисдиплам». Перший був зареєстрований у Росії в серпні 2019 року, а в 2020 році прем'єр-міністр Михайло Мішустін доручив включити його до переліку життєво важливих ліків.
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліків не так багато, адже хворих СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.
Головне його відмінність від двох інших ліків від СМА Спінрази і Рисдиплама – полягає в тому, що терапія Золгенсмой має на увазі одноразове введення препарату в організм, тоді як і Спінраза, і рисдіплам приймають протягом усього життя. Золгенсма замінює відсутній чи дефектний ген SMN1 з його здорову копію.
Вона семноген абепарвівек – перший лікарський препарат для генної терапії спинальної м'язової атрофії. Був розроблений компанією AveXis, яку потім придбала Novartis, перетворивши на свій підрозділ Novartis Gene Therapies. Торгове найменування ліків – Zolgensma (Золгенсма).