Найчастіше після хіміотерапії пухлина значно зменшується у розмірах або навіть зовсім зникає. Навіть якщо онкологію не вдається повністю вилікувати, на фоні лікування цитостатиками вона може просто «завмерти» і довгі роки зовсім не турбувати пацієнта.
Хіміотерапія зупиняє зростання та поділ клітин пухлини, а також їх поширення у здорові тканини та органи. Хіміотерапія використовується для лікування багатьох видів раку. Її комбінація з іншими видами лікування залежить від типу захворювання, його стадії та загального стану здоров'я пацієнта.
Хіміотерапія призводить до отруєння швидко зростаючих ракових клітин, вона також руйнує швидко зростаючі здорові клітини у кістковому мозку, шлунково-кишковому тракті тощо, і може призвести до пошкодження органів, таких як печінка, нирки, серце, легені тощо.
Іноді хіміотерапія потрібна тільки для того, щоб вбити рак – тобто вилікувати і забути про нього. Це не завжди буває можливо, але деякі види хіміотерапії справді можуть повністю його знищити. Перші успіхи були зроблені під час лікування лейкозів (рак крові.