Прикладами застосування генної інженерії є одержання нових генетично модифікованих сортів зернових культур, виробництво людського інсуліну шляхом використання генномодифікованих бактерій, виробництво еритропоетину в культурі клітин або нових порід експериментальних мишей для наукових досліджень.
До половини випадків, у яких допомагає генна терапія, це спадкові захворювання: гемофілія, імунодефіцити, хвороби накопичення, ензимопатія, 25-30% випадків – це онкологічні захворювання, решта 20% – все інше: кардіологія, неврологія, хвороби нервової системи і навіть травми, наприклад ушкодження нерва.
Слід зазначити величезний внесок генної інженерії на поліпшення сфери медичного обслуговування. Так, завдяки генної інженерії стало можливим створення нових діагностичних препаратів, вакцин та препаратів для замісної терапії, а також лікування спадкових захворювань.
Ціль генної інженерії – З'ясування механізмів функціонування генетичного апарату.