Що за укол при СМА?

Спінраза – Це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.

Наприкінці 2021 року у Росії схвалено препарат «Золгенсма» виробництва компанії AveXis (група Novartis). Він відрізняється від «Спінрази» та «Рисдипламу» тим, що достатньо лише однієї ін'єкції у вену. Він доставляє потрібний ген у клітину за допомогою спеціального вірус-вектора та виліковує дитину.

СМА вважається невиліковною хворобою – пацієнти приймають тільки підтримують препарати. Крім «Золгенсми» для лікування використовуються ще два препарату – «Спінраза» та «Рісдіплам». Наприкінці червня російська компанія Biocad подала заявку до МОЗ на клінічні випробування перших російських ліків ANB-4.

Механізм дії Онасемноген абепарвовек є генно-терапевтичним лікуванням, що забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1 на його функціональну копію, що призводить до нормалізації вироблення білка виживання мотонейронів (SMN).