Це найдорожчий препарат у світі: один укол коштує $2,125 млн. У листопаді російські благодійні фонди отримали знижку 20% на "Золгенсму", завдяки чому вартість уколу склала 121 млн руб. Ціни на інші ліки від СМА менші, але теж великі: вартість «Спінрази» $750 тис.Dec 9, 2021
Спінраза – Це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліків не так багато, адже хворих СМА насправді дуже мало.
Для лікування дитини достатньо одного уколу. Випускає ліки швейцарська компанія Novartis. Вартість однієї дози препарату становить понад 2 мільйони доларів.