Початок захворювання посідає період дитинства. Симптомами та ознаками хвороби Гоше II типу є прогресуючим неврологічним погіршенням (наприклад, ригідність, судоми) та смерть настає у віці 2 років.
Ферментозамісна терапія – єдиний ефективний патогенетичний метод лікування хвороби Гоше, який купує основні клінічні прояви захворювання, покращує якість життя хворих та не виявляє виражених побічних ефектів.
Куценко, Гоша
| Гоша Куценка | |
|---|---|
| На кінофестивалі «Кінотавр» у Сочі, 2016 рік. | |
| Ім'я при народженні | Юрій Георгійович Куценко |
| дата народження | 20 травня 1967 (55 років) |
| Місце народження | Запоріжжя, Українська РСР, СРСР |
Симптоми включають гепатоспленомегалію, широке прогресуюче ушкодження мозку, порушену моторику очей, спастичність, судоми, ригідність кінцівок. Хворі діти погано смокчуть і ковтають; зазвичай вмирають у віці від одного до двох років. Частота народження 1/100000, етнічної схильності не має.