Препарат вводиться одноразово як внутрішньовенна інфузія тривалістю 60 хвилин. Усім пацієнтам до та після інфузії препарату «Золгенсма» вводяться системні кортикостероїди. Найбільш часті побічні ефекти після лікування – підвищені ферменти печінки і блювання.
Офіційно препарат ввели у цивільний обіг у країні у липні 2022-го. З початку року "Золгенсму» отримали як мінімум п'ятеро дітей: однорічна Вікторія Снєгірьова з Сєвєродвінська, Мішель Прощенко та Ваня Котов, Вова Сологуб, Марк Угрехелідзе (усі четверо – з Краснодарського краю).
AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) є препаратом генної терапії, розробленим для лікування хворих на проксимальну спинальну м'язову атрофію, спричинену порушенням у гені SMN1.
Віці Снігурової з Сєвєродвінська зробили довгоочікуваний укол препаратом «Золгенсма». Дівчинку з діагнозом СМА доставили бортом санавіцації до Москви 14 березня, де і ввели найдорожчі ліки у світі.