Генна терапія може призвести до надмірної вироблення білка. Наслідки надмірної продукції білка (або надмірної експресії гена) можуть бути різними і залежать від різновиду білка, що синтезується. У деяких пацієнтів генна терапія взагалі не працює.
До половини випадків, у яких допомагає генна терапія, це спадкові захворювання: гемофілія, імунодефіцити, хвороби накопичення, ензимопатія, 25–30% випадків — це онкологічні захворювання, 20%, що залишилися, — все інше: кардіологія, неврологія, хвороби нервової системи і навіть травми, наприклад пошкодження нерва.
Генна терапія – це лікування спадкових, мультифакторіальних та неспадкових (інфекційних, злоякісних та ін.) захворювань шляхом введення генів у соматичні клітини пацієнтів з метою спрямованої зміни генних дефектів або надання клітин нових властивостей.